«Амедарт» рассчитывает выпустить российский аналог препарата для терапии муковисцидоза в 2027 году

Что произошло

Российская фармкомпания «Амедарт» заявила о планах вывести на рынок препарат для лечения муковисцидоза в 2027 году. В феврале–апреле 2026 года компания получила несколько разрешений Минздрава на проведение клинических исследований препарата.

Какие исследования проводятся

Утверждается, что одобренные исследования — это КИ на биоэквивалентность, проводимые на здоровых добровольцах. Такой тип испытаний проверяет, дают ли препараты сопоставимые концентрации действующих веществ в крови, но не позволяет оценить их клиническую эффективность и долгосрочную безопасность у пациентов с муковисцидозом.

Оригинал, дженерик и поставки в Россию

Оригинальный таргетный препарат для муковисцидоза производится зарубежной компанией Vertex; в России он был доступен с 2021 года через благотворительные механизмы. В 2023 году на российском рынке появился импортный дженерик «Трилекса» из Аргентины, его представитель в стране — компания ООО «МИК», которая ранее получила принудительную лицензию на часть патентов Vertex. Поставки по государственным контрактам осуществляет дистрибьютор «Ирвин», среди совладельцев которого упоминается Геннадий Дюмин.

Минздрав зарегистрировал импортный дженерик в ноябре 2024 года, а поставщик вскоре выиграл торги на поставку. По данным закупок, одна упаковка оригинального препарата стоит порядка 1,2–1,5 млн рублей, аргентинского дженерика — около 800 тыс. рублей; в среднем пациенту требуется 12–13 упаковок в год.

Реакция пациентов и результаты наблюдений

Родители и пациенты категорически выступали против массовой замены оригинального препарата на импортный дженерик; более тысячи человек подписали коллективные отказы от применения дженерика, ссылаясь на отсутствие данных о его эффективности и безопасности.

В одном из регионов были представлены результаты наблюдений за пациентами, принимавшими дженерик в течение трёх месяцев. По утверждению руководителя научно‑клинического отдела муковисцидоза, в небольших группах пациентов отмечено сравнимое улучшение функции лёгких и нутритивного статуса, а также снижение показателей потового теста при сравнении с оригиналом.

«Анализ двух групп показал одинаковое повышение функции лёгких, улучшение нутритивного статуса и снижение показателей потового теста — это говорит о сопоставимой эффективности в рамках краткосрочных наблюдений».

В то же время пациенты и правозащитники жалуются на побочные эффекты после перехода на дженерик: перечислялись диарея, потеря веса, сердечно‑сосудистые и дыхательные нарушения. Авторы жалоб указывают и на случаи, когда медучреждения отказывались оформлять сообщения о нежелательных реакциях.

«Многим пациентам препарат не подходит — либо из‑за побочных явлений, либо из‑за отката в состоянии. Врачи затрудняют оформление побочных реакций и оказывают давление на пациентов».

Регулятор сообщил, что в ведомство не поступало жалоб, которые меняли бы соотношение пользы и риска и могли бы привести к отмене регистрации или приостановке применения препарата.

В официальном ответе Минздрава указано, что на дженерик зарегистрировано 61 сообщение о 35 случаях нежелательных реакций. Наиболее часто отмечались нарушения со стороны пищеварительной системы, изменения лабораторных показателей, дыхательные и сердечные нарушения, а также общие реакции и реакции в месте введения.

Что важно понимать

Запуск российского препарата и наличие краткосрочных данных о биоэквивалентности — важные этапы, однако они не заменяют масштабных клинических испытаний на пациентах с муковисцидозом. Пациентам, их родственникам и врачам критично добиваться прозрачной регистрации побочных эффектов и доступных независимых данных по эффективности и безопасности при длительном применении.